A pesquisa clínica é uma ferramenta valiosa que não apenas impulsiona avanços médicos, mas também pode aliviar a economia do setor público de saúde. Um exemplo recente desse impacto é o estudo clínico do medicamento alfapabinafuspe, destinado ao tratamento da rara Mucopolissacaridose (MPS-II). Esta doença genética recessiva afeta um número limitado de pacientes, mas causa sérios problemas devido ao acúmulo de substâncias em várias partes do corpo, causado pela deficiência de uma enzima específica.
Embora o tratamento disponível no Brasil possa melhorar os sintomas físicos da MPS-II, ele não consegue abordar os problemas que afetam o sistema nervoso central devido a uma barreira que impede sua penetração no cérebro. No entanto, esta nova terapia, o alfapabinafuspe, está em desenvolvimento e tem a capacidade de tratar todos os sintomas da doença, incluindo aqueles que afetam o sistema nervoso central, graças à sua capacidade de atravessar essa barreira.
Embora o medicamento esteja disponível no Japão desde 2021, ele ainda não foi aprovado pela Anvisa no Brasil. No entanto, graças aos esforços de geneticistas e organizações de pacientes com doenças raras, a terapia está disponível no país por meio de protocolos de pesquisa clínica.
Desde setembro de 2018 até março de 2023, cerca de 20 pacientes com MPS-II no Brasil participaram de estudos clínicos com o alfapabinafuspe. Isso resultou em uma economia estimada de mais de R$ 65 milhões para o sistema público de saúde, uma vez que cada frasco economizado representa um custo de R$ 5 mil. Esses números destacam vividamente como a pesquisa clínica não apenas oferece acesso antecipado a tratamentos promissores, mas também alivia a pressão financeira sobre o sistema de saúde público.
A espera pelos resultados da fase III do estudo, programados para 2026, pode ser desesperadoramente longa para pacientes com doenças raras, que enfrentam riscos de danos irreversíveis ou até mesmo ir a óbito durante esse período. Portanto, é essencial que os governos apoiem a pesquisa e facilitem o acesso a essas novas tecnologias. Embora tenhamos progredido na regulamentação de medicamentos para doenças raras na última década, ainda existem obstáculos significativos relacionados ao acesso a esses tratamentos.
Como essa economia funciona na prática?
O exemplo do medicamento alfapabinafuspe ressalta a importância de buscar novas soluções para suprir as demandas médicas de pacientes afetados por doenças raras. Ao possibilitar que aqueles que sofrem de MPS-II tenham acesso ao medicamento antes de sua aprovação oficial, essa terapia se tornou uma fonte de esperança para indivíduos com opções de tratamento limitadas.
As colaborações entre setores público e privado na pesquisa clínica têm o potencial de trazer benefícios substanciais, acelerando o desenvolvimento de medicamentos, proporcionando acesso antecipado a tratamentos revolucionários e economizando recursos para o sistema de saúde público.
Referência em pesquisa clínica
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